图为小果和医护人员合影。
图为诺西那生钠注射液。
1月26日，我市18岁的脊髓性肌肉萎缩症（简称SMA）患者小果（化名），在河北省医科大学第二医院成功进行了诺西那生钠注射液的首次鞘内注射治疗，成为“天价救命药”诺西那生钠注射液被正式纳入医保后河北省内首批获益成人患者，也是我市首位获益患者。
在外人眼里，小果漂亮、懂事、爱读书作诗，是个非常有才气的孩子。但是在六岁那年，她在行动上显现蹲起困难、走路相对吃力等症状。七岁那年，在北京确诊为脊髓性肌肉萎缩症（简称SMA）。据了解，SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，主要累及患者的运动功能。
诺西那生钠注射液获得国家药监局批准成为我国首个治疗SMA的药物之前，国内的SMA患者一直无药可用。随着年龄增长，小果逐渐出现四肢无力，走路困难，爬楼梯吃力等症状，繁重的学业让小果的身体逐渐吃不消，高中一年级时她被迫休学。
“当初确诊时，家里人四处求医，却没有针对这个病的药，特别崩溃绝望。”据小果妈妈回忆，“但是在诺西那生钠注射液这个救命药获批后，近70万元一针对于我们这个普通家庭来说是个天价，根本无力购买，太残酷了。”
2022年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施，诺西那生钠等多款罕见病药品被正式纳入医保，其中，诺西那生钠经医保谈判降到3万多元一针。“天价救命药”进医保给这个已经接近绝望的家庭带来了希望，小果成为了首批幸运儿。
“得知‘天价药’进入医保的消息后，病友群都特别高兴，我们都激动得哭了，终于能用得起药了。”回忆起当时的场景，小果的妈妈依旧十分激动。
高价值罕见病药物首次被纳入医保药品目录，彰显了国家对罕见病患者群体药品保障的高度重视。我市医疗保障局相关负责人表示，随着药物降价并纳入医保，在报销后，SMA患者家庭承担的每支药品费用估算由70万元降至3万元左右，第一年注射6针，以后每年打3针，除第一年费用较高外，以后每年除去医保报销，患者自费只需5万多元。这将极大减轻患者家庭的就医负担，让更多患者获得救治机会，重获希望。目前，小果治疗后情况良好，已经开始重新拿起书本，准备重返校园。
记者刘伟平
